Verslag van het oriënterend onderzoek naar het selectiecriterium leeftijd bij geneesmiddelenonderzoek
Expertisecentrum LEEFtijd heeft in 2001 een oriënterend onderzoek uitgevoerd naar leeftijdsgrenzen in geneesmiddelenonderzoek.
De aanleiding voor dit oriënterend onderzoek was het feit dat proefpersonen voor dit type onderzoek (onder meer) geselecteerd worden op leeftijd, het zogenaamde 'inclusiebeginsel' op basis van leeftijd.
De middengroep, personen van 18 tot 55 of van 18 tot 65 jaar, is in onderzoeksgroepen bij geneesmiddelenonderzoek vaak oververtegenwoordigd ten opzichte van kinderen en ouderen. Het gevolg daarvan is, dat geneesmiddelen onvoldoende getest zijn op kinderen en ouderen, terwijl ze later wél door die groepen gebruikt worden. Expertisecentrum LEEFtijd is van mening dat hier wellicht sprake is van het onterecht hanteren van leeftijdsgrenzen, omdat zo bepaalde leeftijdsgroepen van geneesmiddelenonderzoek worden uitgesloten. De toepasbaarheid van de resultaten is hierdoor beperkt: er is onvoldoende kennis over de werking en dosering van de betreffende geneesmiddelen bij kinderen en/of ouderen.
Wanneer zij vervolgens de geneesmiddelen toch voorgeschreven krijgen, kan dit (onverwachte) bijwerkingen tot gevolg hebben. Kinderen en ouderen hebben over het algemeen vaker last van bijwerkingen dan andere leeftijdsgroepen.
Om deze reden vindt Expertisecentrum LEEFtijd dat de leeftijd van de proefpersonen die deelnemen aan geneesmiddelenonderzoek een afspiegeling zou moeten zijn van de leeftijd van de mensen die de geneesmiddelen uiteindelijk gebruiken.
De achterliggende gedachte is eenvoudig. Wanneer onderzoekers zeker weten dat kinderen en ouderen niet anders zullen reageren dan andere leeftijdsgroepen, dan zou het includeren van kinderen en ouderen geen probleem mogen zijn. Wanneer het includeren wel een probleem is, dan roept dat de nodige vragen op. Waarom worden ouderen en kinderen gemeden?
Het doel van het oriënterend onderzoek is het vergroten van het inzicht in deze problematiek en op grond daarvan een onderbouwd standpunt innemen over leeftijdscriteria bij geneesmiddelenonderzoek.
Om het inzicht in de problematiek te vergroten zijn de volgende activiteiten uitgevoerd:
Na het opstarten van de inventarisatie werd al snel duidelijk dat het een complex probleem is. Van verschillende kanten wordt invloed uitgeoefend op alles wat met geneesmiddelenonderzoek te maken heeft. Door onder andere de farmaceutische industrie, overheidsinstellingen, universiteiten en patiëntenorganisaties.
Om het probleem vanuit meerdere invalshoeken te belichten, is geprobeerd om zoveel mogelijk van deze groeperingen te betrekken bij de inventarisatie.
Dit alles heeft veel informatie opgeleverd over leeftijd en geneesmiddelenonderzoek. Tegelijkertijd zijn daarmee ook vele nieuwe vragen naar boven gekomen, die in het tijdsbestek van dit onderzoek niet allemaal beantwoord konden worden.
In dit verslag zijn de resultaten van het literatuuronderzoek en van de gesprekken die gevoerd zijn beschreven in vijf hoofdstukken. Meer algemene informatie over geneesmiddelenonderzoek en leeftijd is te vinden in het hoofdstuk 'leeftijdsgrenzen in geneesmiddelenonderzoek'. De twee hoofdstukken die daarop volgen, 4 en 5, beschrijven hetgeen bekend is over ouderen respectievelijk kinderen met betrekking tot deelname aan geneesmiddelenonderzoek. De positie van ouderen en kinderen is heel verschillend. Dit is onder meer terug te vinden in de mate waarin zij worden uitgesloten en de redenen daartoe. Over de gevolgen van de uitsluiting is meer bekend bij kinderen. Voor beide groepen zijn er financiële overwegingen in het spel. Financiële overwegingen zijn van invloed op geneesmiddelenonderzoek, zowel wat betreft de opzet ervan als de resultaten en de publicatie (zie hoofdstuk 8).
Een beschrijving van de bestaande richtlijnen voor de registratie van geneesmiddelen voor ouderen en voor kinderen is in hoofdstuk 7 te vinden.
Op grond van deze resultaten zijn conclusies getrokken en tien aanbevelingen gedaan. Deze hebben met name betrekking op de groep ouderen. Het onderwerp kinderen en geneesmiddelen heeft momenteel in Nederland reeds enige aandacht. Expertisecentrum LEEFtijd vraagt met dit rapport meer aandacht voor ouderen en geneesmiddelen.
Uit literatuur blijkt dat er leeftijdsgrenzen gesteld worden aan proefpersonen die deelnemen aan geneesmiddelenonderzoek. Het stellen van leeftijdsgrenzen heeft tot gevolg, dat de leeftijd van de proefpersonen niet overeenkomt met de leeftijd van de eventuele gebruikers van die geneesmiddelen. De vraag is of hier sprake is van onterecht gestelde leeftijdsgrenzen.
Een van de middelen die gebruikt worden om deelnemers te werven voor geneesmiddelenonderzoek, is de advertentie. In die advertenties worden verschillende leeftijdsgrenzen gehanteerd.
Voor onderzoek naar een middel om zwaarlijvigheid te behandelen worden gezonde blanke mannen tussen 18 en 45 jaar gevraagd. De wervende tekst luidt: 'Echte kerels gezocht'. Voor onderzoek om zenuwpijn te behandelen komen alleen mensen met diabetes mellitus tussen de 18 en 65 jaar in aanmerking en voor een middel dat schizofrenie behandelt komen alleen mannen van 18 tot 55 jaar in aanmerking.
Behalve voor leeftijd geldt er ook een ongelijke verdeling binnen onderzoeksgroepen met betrekking tot sekse1: mannen worden vaker in onderzoeksgroepen geïncludeerd dan vrouwen (Wieringa en Weel, 1994).
Hierin is de laatste jaren enige verbetering gekomen, onder andere omdat de Food and Drugs Administration (FDA)2 hiertoe richtlijnen heeft uitgebracht (FDA, 1993).
De ontwikkeling van een geneesmiddel (Bruijn, 1997)
De ontwikkeling van een nieuw veilig en werkzaam geneesmiddel duurt gemiddeld zo'n twaalf jaar. In de ontwikkeling worden verschillende stadia onderscheiden: Fundamenteel onderzoek: nieuwe werkzame stoffen worden ontwikkeld en getest met behulp van dierproeven en cel- en weefselkweken.
Fase I: onderzoek bij een kleine groep (20 tot 100) gezonde vrijwilligers om na te gaan of het middel een effect heeft en verdragen wordt in het menselijk lichaam. Ongeveer 70% van de experimentele geneesmiddelen overleeft deze fase.
Fase II: het middel wordt getest op een groep van 200 tot 400 mensen. Aangetoond moet worden dat het middel inderdaad werkt bij de ziekte of klachten. Ook wordt de veiligste dosis per leeftijd en per lichaamsconditie vastgesteld. Met proefdieren worden langetermijneffecten onderzocht. Circa éénderde van alle middelen overleeft fase I en II.
Fase III: het middel wordt getest in klinische trials op enkele duizenden patiënten. De werking wordt vergeleken met eventueel bestaande middelen of met een placebo. Bijwerkingen kunnen worden geïdentificeerd.
Registratie: een dossier met onderzoeksresultaten wordt aangeboden voor registratie en toestemming om het geneesmiddel op de markt te brengen.
Fase IV of post-registratieonderzoek: aanvullende klinische en epidemiologische studies na registratie en toelating van het geneesmiddel op de markt.
De therapeutische werkzaamheid, bijwerkingen en langetermijneffecten worden gevolgd.
Het hanteren van leeftijdsgrenzen bij geneesmiddelenonderzoek heeft tot gevolg dat de werking van een geneesmiddel niet is uitgetest op bepaalde leeftijdsgroepen. In de praktijk gaat het hier vaak om kinderen en ouderen.
Het betreffende medicijn is niet getest op de uitgesloten leeftijdsgroepen, maar zij krijgen het geneesmiddel wél voorgeschreven. In de bijsluiter staat soms: 'ouderen dienen dit geneesmiddel met enige voorzichtigheid te gebruiken, omdat slechts beperkte gegevens beschikbaar zijn over het effect bij deze patiënten'.
Het gevolg is dat er onverwachte bijwerkingen optreden. Bijwerkingen hoeven niet bij iedereen op te treden. Er is sprake van een individuele gevoeligheid.
Bij kinderen komen schadelijke bijwerkingen anderhalf keer vaker voor dan gemiddeld wanneer een medicijn niet volgens voorschrift is toegediend.
Ouderen gebruiken vaker verschillende geneesmiddelen tegelijk en hebben daardoor meer kans op interacties tussen de geneesmiddelen. Hoe meer geneesmiddelen worden gebruikt, des te groter de kans op bijwerkingen. Zo is geconstateerd dat bij gebruik van vier geneesmiddelen tegelijk de kans op een bijwerking 40% is en bij gebruik van acht middelen 80%. Bij vrouwen is de frequentie van bijwerkingen hoger dan bij mannen. Een aparte categorie vormen zwangere vrouwen. Veel geneesmiddelen hebben een slechte invloed op het ongeboren kind (Ufkes, 1996).
De Consumentenbond (www.consumentenbond.nl) doet jaarlijks onder de titel 'bittere pil' melding van zo'n acht medicijnen die uit de handel genomen zijn, die alleen nog op doktersrecept verkrijgbaar zijn of waarvoor nieuwe waarschuwingen gelden. Dit vanwege (ernstige) bijwerkingen die aan het licht gekomen zijn.
Vanaf welke leeftijd behoort iemand tot de groep ouderen? Het antwoord daarop is discutabel en relatief. Vaak hangt de definitie van de groep 'ouderen' samen met de omstandigheden of wet- en regelgeving. Vanaf 50 jaar kunnen mensen lid worden van de ouderenbonden. De AOW-leeftijd is 65 jaar. In dit onderzoek beschouwen we mensen vanaf 65 jaar als ouderen. Dit omdat in de richtlijnen voor geneesmiddelenonderzoek voor ouderen de leeftijd van 65 jaar genoemd wordt.
De groep 'ouderen' kent qua gezondheid een meer heterogene populatie dan andere leeftijdsgroepen. Zij zijn langer blootgesteld geweest aan uiteenlopende leef- en omgevingsfactoren. De verschillen tussen ouderen zijn groot en daarmee ook de verschillende geneeskundige behandelingen die zij behoeven. In zijn algemeenheid geldt dat de uitscheiding van lichaamsvreemde stoffen zoals geneesmiddelen, bij ouderen trager verloopt. Daaraan zou de dosering van medicijnen moeten worden aangepast . Toch wordt van geneesmiddelen nog vaak een standaarddosis gegeven en dat is voor ouderen nogal eens een overdosis (Ligthart, 1999). Bij ouderen ligt de werking van de nieren gemiddeld 35% lager dan bij jongere mensen. Een arts zou dus bij geneesmiddelen die door de nieren worden uitgescheiden ongeveer tweederde van de hoeveelheid moeten voorschrijven die hij 'normaal' voorschrijft (Wolffers, 2000).
In de meeste geïndustrialiseerde landen is het percentage 65-plussers 14%. Ouderen consumeren een derde van alle medicijnen (Avorn, 1997). Doordat de leeftijdsopbouw van de Nederlandse bevolking de komende decennia verandert, zal het medicijngebruik toenemen. Nederlanders gebruiken ieder jaar meer medicijnen. In 2000 was de toename 8.2 % ten opzichte van 1999.
Het lijkt erop dat het geneesmiddelenonderzoek onder ouderen geen gelijke tred heeft gehouden met deze ontwikkelingen. Er is relatief weinig aandacht voor de effectiviteit van het geneeskundig handelen bij ouderen, zo constateert de Gezondheidsraad (1998). Eerder constateerde de (voorlopige) Raad voor het Ouderenbeleid (1995) dat er voor 'cure-verstrekkingen' nog nauwelijks systematisch onderzoek is verricht naar de werkzaamheid bij hoogbejaarde en/of kwetsbare ouderen. Ouderen kunnen wel degelijk voordeel hebben van dergelijk onderzoek. Staessen e.a. (2000) laten bijvoorbeeld zien dat behandeling van hoge bloeddruk op hoge leeftijd een zeer effectief middel is om beroertes te voorkomen.
Het is vanzelfsprekend dat ouderen, net als anderen, recht hebben op veilige en werkzame geneesmiddelen. Tevens hebben zij recht op informatie over geneesmiddelen om mee te kunnen beslissen bij keuzes tussen de voor- en nadelen van een behandeling. Ouderenorganisaties staan ervoor dat mensen meer eigen verantwoordelijkheid hebben en hun eigen keuzes maken als het hun gezondheid betreft (Van de Rotte, 2000). Een mondige oudere patiënt is de beste garantie voor een goed geneesmiddelenbeleid (Wolffers, 2000).
Bugeja e.a. (1997) beschrijven dat ouderen bij een derde van de onderzoeken worden uitgesloten. Illustratief is het onderzoek gepubliceerd in The British Medical Journal (Bayer en Tadd, 2000). In dit artikel wordt melding gemaakt van niet te rechtvaardigen bovengrenzen met betrekking tot leeftijd voor proefpersonen in geneesmiddelenonderzoek, in die zin dat de leeftijd van de proefpersonen niet overeenkomt met de leeftijd van de te verwachten gebruikers van die medicijnen.
Bayer en Tadd beoordeelden onderzoeksvoorstellen die zijn voorgelegd aan de ethische toetsingscommissie op leeftijdsgrenzen en gingen na hoe de toetsingscommissie over die leeftijdsgrenzen oordeelt.
Van de 225 beoordeelde studies gingen er 65 over onderzoeken waaraan ouderen niet konden deelnemen. Vijf studies gingen specifiek over ouderen en hadden wel een ondergrens, maar geen bovengrens. Van de 155 overgebleven onderzoeksvoorstellen hadden er 90 alleen een bovengrens voor leeftijd.
Deze bovengrens varieerde van 45 tot 100 jaar. In 5 van deze studies was deze grens vanwege de ziekte aanvaardbaar. In de resterende 85 voorstellen was de leeftijdsgrens volgens de onderzoekers niet relevant en was dit niet opgemerkt door de ethische toetsingscommissie. Uiteindelijk werden 46 van deze studies goedgekeurd en hadden er 20 een niet te rechtvaardigen bovengrens, aldus de onderzoekers.
Regelmatig zijn de leeftijdsgrenzen die in de praktijk van het onderzoek gehanteerd werden, in strijd met de doelstelling van het onderzoek. Enkele voorbeelden hiervan: in een onderzoeksopzet is beschreven dat 'de proefpersonen at random (volstrekt willekeurig) worden geselecteerd, om een zo goed mogelijke verdeling over iedere levensfase te krijgen' en 'er worden geen speciale doelgroepen uitgesloten'.
Wieringa (2001) heeft 15 soorten geregistreerde medicijnen voor hart- en vaataandoeningen onder de loep genomen, die tussen 1985 en 1995 zijn geregistreerd. Zij heeft voor sekse en leeftijd de onderzoekspopulaties van fase III onderzoek vergeleken met de gebruikerspopulatie van de betreffende medicijnen. Vrouwen blijken ondervertegenwoordigd te zijn bij onderzoek van het merendeel van deze medicijnen. Wordt gekeken naar leeftijd en sekse, dan zijn mannen tot 45 jaar oververtegenwoordigd, evenals vrouwen in de leeftijdscategorie van 45 tot 55 jaar. Patiënten ouder dan 65 jaar, aan wie 50% van de medicijnen voor deze aandoeningen wordt voorgeschreven, zijn voor alle medicijnen ondervertegenwoordigd. In het bijzonder vrouwen boven de 75 jaar zijn in onderzoeken ondervertegenwoordigd (Wieringa e.a. 1999).
Opvallend is dat het ontbreken van een bovengrens voor leeftijd met betrekking tot het deelnemen van proefpersonen, niet vanzelfsprekend leidt tot een groter aandeel ouderen in de onderzoeksgroep. Dit is eerder ook door Gurwitz e.a. (1993) vastgesteld. Hoewel deze feiten al sinds 1983 op tafel liggen, houdt de farmaceutische industrie er geen rekening mee bij het samenstellen van onderzoeksgroepen.
Wieringa e.a. (2000a-b) hebben aangetoond dat patiënten die tegelijkertijd ook een andere ziekte hebben (co-morbiditeit) niet zijn uitgesloten in fase III onderzoek voor hart- en vaatziekten. Wel zijn de bijkomende ziekten in de onderzoeksgroep niet representatief voor de ziekten van de personen die uiteindelijk de medicijnen gaan gebruiken. Er wordt weinig onderzoek verricht naar de verschillen in werkzaamheid en/of schadelijkheid tussen verschillende groepen patiënten in fase III registratiestudies. Deze gegevens zijn echter van groot belang voor zorgverleners. Bijvoorbeeld huisartsen hebben te maken met heel veel verschillende patiënten, die allemaal weer andere eigenschappen hebben.
De drie belangrijkste redenen voor uitsluiting van ouderen in geneesmiddelenonderzoek zijn methodologische problemen, beeldvorming en financiële overwegingen. De eerste twee redenen worden hieronder behandeld.
De financiële overwegingen gelden ook voor kinderen en worden in hoofdstuk 6 beschreven. De redenen hangen met elkaar samen en de werkelijke reden is niet altijd helder aan te geven.
Een citaat in Trouw (Becker, 1998) is veelzeggend: ' Het is een lastige onderzoekspopulatie. Ouderen hebben een zeer uiteenlopende gezondheid: vaak zijn er onderliggende ziekten in het spel. En als mensen bijvoorbeeld Alzheimer hebben, een typische ouderdomsziekte, kunnen ze niet meer zelf aangeven of ze aan onderzoek meedoen. Zoiets strooit roet in het eten'.
Er bestaan protocollen die beschrijven hoe het mogelijk is ouderen te selecteren die vrij zijn van ziekten. Een voorbeeld van zo'n protocol is het SENIEUR-protocol (Ligthart e.a. 1984). Dit protocol wordt gebruikt om ziekten en medicijngebruik die van invloed kunnen zijn op het afweersysteem bij het onderzoek uit te sluiten.
Bij gebrek aan andere criteria, worden de SENIEUR-criteria ook in andere onderzoeken onder ouderen gebruikt. Het SENIEUR-protocol bevat strikte richtlijnen voor gezondheidstoestand gebaseerd op klinische en laboratoriumgegevens. Het gevolg van het gebruik van dergelijke strikte selectiecriteria is, dat het rendement van werving en selectie laag is. Wanneer SENIEUR toegepast wordt, komt maar 10% van de ouderen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek (Olde Rikkert e.a. 1998). Het aantal personen dat niet voldoet aan de selectiecriteria is daarmee erg hoog en de populatie waarvoor de resultaten van dergelijk onderzoek gelden is dan ook klein.
Minder strikte selectie op het hebben van andere ziekten (co-morbiditeit) heeft de volgende voordelen:
Bij de selectie van proefpersonen kan negatieve beeldvorming over ouderen een rol spelen. In het onder 4.2. aangehaalde onderzoek van Bayer en Tadd (2000) was er ook sprake van negatieve stereotypering. Een selectiecriterium dat in enkele van de onderzoeken gehanteerd werd was: 'proefpersonen moeten volledig competent zijn, betrouwbaar en zonder cognitieve beperkingen'. Vaak wordt er vanuit gegaan dat cognitieve vermogens achteruit gaan bij ouderen, terwijl cognitieve achteruitgang voor lang niet alle ouderen geldt en bovendien heel divers van aard is. Op basis van deze voorwaarde voor deelname aan het onderzoek worden ouderen dan wel uitgesloten.
In het rapport van de Gezondheidsraad (1998) wordt dieper ingegaan op beeldvorming met betrekking tot ouderen: het is belangrijk om informatie rechtstreeks van patiënten te betrekken. Onderzoek heeft namelijk aangetoond dat hetgeen de patiënten wensen vaak niet overeenkomt met wat artsen en onderzoekers voor hen inschatten.
Vooroordelen met betrekking tot ouderen spelen ook in onderzoek een rol.
De studie van Smit en Comijs (2000) laat dit zien. Zij onderzochten de relatie tussen de leeftijd van de persoon die deelneemt aan het onderzoek en de kwaliteit van de gegevens die uit de antwoorden naar voren komt. De hypothese van Smit en Comijs was dat met het ouder worden van de patiënten de kans op slechtere datakwaliteit toeneemt. Uiteindelijk hebben zij echter geen aanwijzingen kunnen vinden die deze hypothese bevestigen. Dit correspondeert met de bevindingen van Jellicic en Houx (2001) over cognitieve veroudering. Verklaringen voor cognitieve achteruitgang moeten niet gezocht worden in de kalenderleeftijd, maar in het opleidingsniveau, biologische factoren, blootstelling aan pesticiden, alcoholgebruik etc.
Westendorp (2001) schrijft dat de lange traditie om geen klinisch-therapeutisch onderzoek bij ouderen uit te voeren, voortkomt uit een diepgewortelde leeftijdsdiscriminatie. Westendorp oordeelt dat argumenten zoals 'economisch oninteressant' en 'onmogelijk' drogredenen zijn. De wijdverbreide overtuiging dat ouderen niet zouden willen meewerken aan klinisch-therapeutisch onderzoek of dat zij tijdens het onderzoek hun medewerking voortijdig beëindigen blijkt niet waar te zijn: de ervaring van Westendorp (2000) en ook van anderen laat zien dat eerder het omgekeerde het geval is. Indien zij daartoe in staat worden gesteld, is de deelname van ouderen aan onderzoek hoog en is de uitval laag.
Het op een bepaalde manier selecteren van proefpersonen kan tot gevolg hebben dat de personen in het onderzoek geen goede afspiegeling zijn van de groep personen die uiteindelijk de geneesmiddelen gaat gebruiken. Dit gebeurt bijvoorbeeld wanneer proefpersonen geselecteerd worden op hun gezondheid.
Bijl en Grobbee (1999) hebben aangetoond dat het uitsluiten van ziekere proefpersonen een vertekening naar leeftijd tot gevolg kan hebben. In een bepaald onderzoek werden de ziekere patiënten uitgesloten van deelname aan het onderzoek. Deze ziekere patiënten bleken een gemiddeld hogere leeftijd te hebben dan de 'gezondere' patiënten die wél aan het onderzoek deelnamen.
Het gevolg was dat het aantal ouderen dat aan het onderzoek deelnam ondervertegenwoordigd was.
Ook Wolffers (2000) stelt dat het meeste geneesmiddelenonderzoek wordt uitgevoerd onder personen, die jonger en gezonder zijn dan de mensen die de geneesmiddelen uiteindelijk gaan gebruiken. Oudere mensen hebben relatief vaker last van chronische aandoeningen dan jongere mensen, ze gebruiken daarom meer medicijnen en hebben dus meer kans op bijwerkingen. Van alle medicijnen die in Nederland worden voorgeschreven, wordt een derde deel door ouderen gebruikt. Zo ontstaat er een onevenwichtige en onverantwoorde situatie: ouderen gebruiken meer geneesmiddelen en hebben meer last van bijwerkingen, terwijl de medicijnen die zij gebruiken onvoldoende op ouderen uitgetest zijn.
Onderzoek wordt dus vaak gedaan op bepaalde leeftijdsgroepen. Vervolgens wordt het medicijn wel gebruikt door alle leeftijdsgroepen. Leeftijdsgroepen die niet aan het onderzoek hebben deelgenomen, ondervinden in de praktijk pas wat de nadelen zijn van het feit dat ze bij het onderzoek zijn uitgesloten.
Een voorbeeld. Een bepaald medicijn dat gebruikt wordt bij het behandelen van reuma moest binnen een jaar na de introductie van het middel uit de markt genomen worden als gevolg van bijwerkingen. In de praktijk bleek namelijk, dat juist de oudere en ziekere reumapatiënten het medicijn uiteindelijk gebruikten en niet de jonge proefpersonen, waarop de medicijnen getest waren (Wolffers, 2000).
Ook op beleidsniveau leidt het hanteren van leeftijdsgrenzen bij geneesmiddelenonderzoek tot een ongelijke verdeling van zorg over de diverse leeftijdsgroepen. De leeftijdsgrenzen voor proefpersonen dragen bij aan de vertekening naar leeftijd (leeftijdsbias) in kosteneffectiviteitanalyses (Klazinga en Van Everdingen, 2000). Kosteneffectiviteitanalyses zijn berekeningen met betrekking tot de kosten en baten van geneesmiddelen of behandelingen. Mede op basis van de uitkomst van een kosteneffectiviteitanalyse wordt bepaald of een medicijn of behandeling wel of niet verstrekt wordt. Een voorbeeld is de richtlijn voor behandeling met cholesterolverlagende medicijnen. De behandeling wordt aanbevolen voor mensen met een levensverwachting van tenminste vijf tot tien jaar. Mensen met een kortere levensverwachting, mannen boven de 70 en vrouwen van boven de 75 komen niet in aanmerking, omdat de behandeling in hun geval minder kosteneffectief zou zijn (Van Everdingen, 1997).
Het selecteren van de gezondere proefpersonen legt beperkingen op aan de generaliseerbaarheid van de resultaten. Echter de generaliseerbaarheid van de resultaten, zo schrijven Kersseboom e.a. (1998), is ondergeschikt aan de kwaliteit van het onderzoek. Wanneer het onderzoek niet deugt, is er helemaal niets te generaliseren. Doordat vaak gekozen wordt voor de gezondere en daarmee relatief jongere patiënten ontstaat dit spanningsveld tussen enerzijds goed onderzoek (validiteit) en generaliseerbaarheid. Toch is het methodologisch gezien goed mogelijk om patiënten in te sluiten die het geneesmiddel ook in de dagelijkse praktijk zullen krijgen. De aanbeveling van de onderzoekers is om ook kenmerken van de niet-ingesloten patiënten te rapporteren, zodat meer inzicht wordt gekregen in de generaliseerbaarheid van de resultaten van onderzoek.
De Gezondheidsraad (1994 en 1998) heeft het probleem al een aantal jaren geleden onderkend. De Gezondheidsraad adviseert deelname van ouderen aan onderzoek onder patiënten te verbeteren. Zij pleit ervoor om oudere patiënten meer te betrekken bij onderzoek naar de doeltreffendheid van behandelingen. Op dit moment gebeurt dat niet of nauwelijks, waardoor het onduidelijk blijft hoe deze groeiende groep op bepaalde geneesmiddelen en behandelingen reageert. Over- of onderbehandeling kan het gevolg zijn. Tot op heden is er met deze adviezen van de Gezondheidsraad, zover bekend, niets gebeurd.
Wieringa (2001) concludeert in haar proefschrift dat het bestuderen van de verschillen in werkzaamheid en schadelijkheid tussen verschillende groepen patiënten meer centraal zou moeten staan bij het onderzoeken van nieuwe geneesmiddelen. Zij doet daartoe de volgende aanbevelingen:
Ouderen zijn in toenemende mate bereid om mee te doen aan geneesmiddelenonderzoek. Bio Pharma, een researchinstituut voor medicijnonderzoek, heeft moeite met het vinden van jongere proefpersonen.
Vaak worden proefpersonen onder studenten geworven. Voor hen is het een aantrekkelijke verdienste.
De motivatie van ouderen om aan dit type onderzoek mee te doen is niet alleen afhankelijk van een financiële tegemoetkoming. Meedoen is bij 'het grijze proefkonijn' populair, omdat zij het een prettig idee vinden om grondig medisch onderzocht te worden (Het Nieuwsblad van het Noorden, 26 september 2000).
Al eerder is gezegd dat Westendorp (2001) positieve ervaringen heeft met het doen van onderzoek onder ouderen. Bijkomende ziektes en aandoeningen staan de uitvoerbaarheid van onderzoek niet in de weg.
Semmekrot en Schlooz (1999) concluderen op grond van een zoekactie in medische literatuur op internet (www.medline.cos.com) dat er te weinig onderzoek is gedaan naar medicijnen voor psychiatrische aandoeningen bij kinderen. Naast onvoldoende gegevens over de werking van medicijnen bij kinderen is er nog een tweede probleem: de toedieningsvorm van het medicijn is voor kinderen vaak niet geschikt (Rademaker e.a., 1997; Smyth en Weindling, 1999).
Registraties van medicijnen voor kinderen zijn bekeken (Schobben, 2001). Van deze 25 waren er 4 specifiek voor kinderen en 5 niet van toepassing voor kinderen. Van de overige 16 hadden twee registraties een aanduiding vanaf 2 resp. 5 jaar, twee registraties vanaf 12 jaar en 9 medicijnen waren alleen voor volwassenen en er was dus geen ervaring met kinderen. Ten slotte bevatten 3 medicijnen geen aanduiding. Deze laatste drie hadden dus niet goedgekeurd mogen worden door de European Medicines Agency (EMEA)3.
Bij het doen van geneesmiddelenonderzoek bij kinderen spelen een aantal, met name ethische problemen. Er moet toestemming zijn van de ouders om het onderzoek bij kinderen onder de twaalf uit te voeren. Bij twaalf- tot achttienjarigen moeten zowel de ouders als het kind zelf instemmen met het onderzoek. Daartoe moet hen duidelijk zijn wat het onderzoek inhoudt en wat de eventuele risico's zijn van deelname (informed consent). De EMEA is van mening dat deze problemen minder groot zijn dan de ethische problemen die ontstaan bij het anders voorschrijven dan de bijsluiter aangeeft (off-label) van medicijnen aan kinderen.
Er zijn geen belangrijke technische of methodologische obstakels voor het doen van onderzoek bij kinderen: de problemen zijn vooral praktisch en financieel van aard (EMEA, 1998). De financiële overwegingen komen in een volgend hoofdstuk aan bod.
Kinderen en geneesmiddelenonderzoek is een hoofdstuk apart. Als het gaat om hun rechten, worden zij op een lijn geschoven met wilsonbekwamen; behalve kinderen onder 12 jaar vallen hieronder ook demente ouderen en verstandelijk gehandicapten. Uitgangspunt in Nederland is dat het verlenen van toestemming voor onderzoek met mensen die wilsonbekwaam of anderszins afhankelijk zijn zoals minderjarigen, gebeurt op grond van het principe 'nee - tenzij' (Ministerie van VWS, 1998; Ploem, 1994).
De Wet onderscheidt proefpersonen in de eerste plaats naar leeftijd. Voor proefpersonen onder 12 jaar is schriftelijke toestemming van de ouders of wettelijk vertegenwoordigers noodzakelijk. Het is wenselijk dat het kind zelf instemt met het onderzoek, aldus Smyth en Weindling (1999). Bij proefpersonen tussen 12 en 18 jaar is schriftelijke toestemming van de proefpersoon zelf en van de ouders of wettelijke vertegenwoordigers nodig. Volwassenen dienen zelf schriftelijke toestemming te geven.
Dit alles is van belang omdat kinderartsen regelmatig voor een dilemma staan.
Er zijn geen, of te weinig, onderzoeksgegevens over het gebruik van medicijnen door kinderen. Aan patiënten jonger dan 15 jaar wordt in Nederland alleen al door huisartsen jaarlijks bijna 7 miljoen recepten voorgeschreven. Van 70% van alle medicijnen die door kinderen te gebruiken zijn, zijn geen wetenschappelijk getoetste gegevens beschikbaar over de juiste dosis, werking en bijwerking van het medicijn bij gebruik door kinderen. In verschillende Europese ziekenhuizen is onderzoek gedaan naar het voorschrijven van medicijnen aan kinderen. De uitkomst is dat 46% van de voorgeschreven medicijnen anders wordt voorgeschreven dan in de bijsluiter staat (off-label) of niet geregistreerd is voor gebruik bij kinderen (Conroy, 2000). Helaas gelden deze cijfers ook voor Nederlandse ziekenhuizen (Volkskrant, 7 januari 2000).
Een overzicht van mogelijke reacties en bijwerkingen die specifiek zijn voor kinderen, wordt beschreven door Gupta en Waldhauser (1997). Kinderen zijn anders dan volwassenen. De wijze waarop het lichaam reageert op geneesmiddelen verschilt en ook de uitwerking van geneesmiddelen is anders. Verder moet er bij kinderen rekening mee gehouden worden dat medicijnen ook van invloed kunnen zijn op de groei en ontwikkeling (Bemt e.a., 1997; Rademaker e.a., 1997).
In Nederland is de laatste jaren meer aandacht gekomen voor geneesmiddelenonderzoek bij kinderen. Het motto waaronder dit gebeurt is 'kinderen zijn geen kleine volwassenen' (Grootheest en De Vries, 1999; Consumentenbond, 1999). Zo is er een onderzoek geïnitieerd door het College van Zorgverzekeraars naar geneesmiddelenonderzoek bij kinderen (Geesink e.a. 2001). Daarnaast heeft de Stichting Lareb in het kader van haar tienjarig bestaan bijscholingen voor artsen en apothekers georganiseerd over geneesmiddelen en kinderen. De Stichting Lareb is de organisatie waar artsen bijwerkingen van medicijnen moeten melden.
Aan het doen van geneesmiddelenonderzoek zit een financieel plaatje vast. Wanneer ook ouderen en kinderen meedoen aan het onderzoek, moeten er méer personen onderzocht worden en is er dus meer geld en tijd nodig.
Ongeveer 90 procent van alle geneesmiddelen wordt ontwikkeld door de farmaceutische industrie. Zoals vaak gezegd en gehoord: de farmaceutische industrie betaalt en bepaalt. De farmaceutische industrie is geheel vrij in het op de markt brengen van geneesmiddelen.
De laatste tijd staat de geloofwaardigheid van onderzoek dat door de farmaceutische industrie wordt uitgevoerd of gesponsord ter discussie (Zembla, 2001; Kant e.a., 2001; Pronk, 2001; Maassen, 2001). Gesponsord onderzoek laat andere, meestal commercieel voordeliger resultaten zien in vergelijking met onafhankelijk gefinancierd onderzoek.
Het meest aangehaalde voorbeeld in deze is het onderzoek naar de derde generatie anticonceptiepil. Uit drie onafhankelijke onderzoeken (niet gesponsord door de farmaceutische industrie) blijkt, dat de derde generatiepil een tweemaal zo groot risico geeft op trombose in vergelijking met de tweede generatie anticonceptiepil. Soortgelijke voorbeelden zijn er voor een calciumblokker (om de bloeddruk te verlagen) en voor interferon (wordt gebruikt bij Multiple Sclerose) (Wolffers, 2001).
Er zijn verschillende redenen om onderzoek dat door de farmaceutische industrie wordt gesponsord, kritisch te benaderen:
Wanneer jongere proefpersonen worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek, zoals bij het onderzoek naar de derde generatie anticonceptiepil, heeft dat invloed op de resultaten. De zo verkregen resultaten zullen afwijken van resultaten, die zijn verkregen uit onderzoek waarbij de 'jongeren' wél zijn betrokken. De uitkomsten van onderzoek worden dus (mede) 'bepaald' door de selectie van de proefpersonen.
Om deze redenen achten sommigen het wenselijk dat er meer onafhankelijk gefinancierd onderzoek komt (Bouma en Brandt, 2000 en 2001b; Kant e.a., 2001).
Sinds 1995 moet de farmaceutische industrie, om voor een geneesmiddel een EU-registratie te verkrijgen een registratieaanvraag indienen bij de European Medicines Evaluation Agency (EMEA) in Londen. Het wetenschappelijk comité voor humane geneesmiddelen5 bij de EMEA, het CPMP6 beoordeelt de registratieaanvraag. Nederland is vertegenwoordigd in de CPMP vanuit het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen. Het CPMP heeft een groot aantal richtlijnen opgesteld, die aangeven hoe klinisch onderzoek met geneesmiddelen moet worden uitgevoerd.
Wanneer fase III onderzoek verricht is, wordt dit dossier met onderzoeksresultaten aangeboden voor registratie en toestemming om het middel op de markt te brengen. Via de centrale procedure kan in één keer toestemming worden verkregen voor alle lidstaten van de Europese Unie (EU). Het dossier moet dan aangeboden worden aan het European Medicines Evaluation Agency (EMEA) in Londen.
De beoordeling kan ook alleen voor Nederland plaatsvinden. In Nederland wordt de beoordeling voor registratie uitgevoerd door het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). Na Nederlandse goedkeuring kan een farmaceutisch bedrijf proberen registratie te krijgen in één of meer lidstaten van de EU.
Of een medicijn vergoed wordt, wordt altijd afzonderlijk per land besloten. In Nederland wordt dit bepaald door het College voor Zorgverzekeringen.
Richtlijnen voor het registreren van geneesmiddelen zijn juridisch niet bindend; ze zijn opgesteld om de aanvragers en houders van registratie te ondersteunen (CBG, 2001).
In de richtlijnen voor het opstellen van bijsluiterteksten (EC, 1999) staat dat de aanbevelingen met betrekking tot de doses, zoals die van toepassing zijn voor iedere leeftijdsgroep, in de bijsluiter vermeld moeten worden. Kinderen worden in die richtlijnen expliciet genoemd. Ook moet beargumenteerd worden waarom de gebruikersgroep eventueel breder is dan de onderzoeksgroep. Ouderen worden in deze richtlijnen niet apart genoemd, wel worden specifiek patiënten met een nier- of leveraandoening vermeld.
Er is een internationale richtlijn voor patiënten van 65 jaar of ouder (ICH, 1994). Daarin wordt expliciet vermeld dat het belangrijk is om zoveel mogelijk patiënten van 75 jaar en ouder bij het onderzoek te betrekken en dat protocollen voor onderzoek geen bovengrens
voor leeftijd zouden moeten hebben. Ook zouden groepen niet onnodig van onderzoek mogen worden uitgesloten op grond van het lijden aan andere ziekten.
Bij de beoordeling van het dossier voor registratie, wordt gekeken of ouderen vertegenwoordigd zijn in het onderzoek en deel hebben uitgemaakt van de onderzoeksgroepen. Als blijkt dat ouderen niet betrokken zijn geweest bij het onderzoek, wordt het medicijn doorgaans wel geregistreerd en op de markt gebracht. De farmaceutische industrie krijgt dan de opdracht om alsnog onderzoek (post-registratieonderzoek) te doen bij ouderen. Dit post-registratieonderzoek wordt echter onvoldoende gecontroleerd. De mogelijkheid bestaat dat in de praktijk deze controle geheel of gedeeltelijk achterwege blijft.
Geschat wordt dat op dit moment bij 80 tot 90 % van het geneesmiddelenonderzoek ouderen deel hebben uitgemaakt van de onderzoeksgroepen. Dat betekent dat in een ruime meerderheid van de gevallen gegevens beschikbaar zijn over het gebruik van medicijnen bij ouderen. Bij medicijnen die 10 tot 20 jaar geleden geregistreerd zijn zal de informatie over ouderen veel minder vaak beschikbaar zijn (Schobben, persoonlijke mededeling).
Het Europees Geneesmiddelen Agentschap heeft onderzocht hoeveel van de ingediende verzoeken tot centrale Europese registratie uiteindelijk worden gehonoreerd (Reijnders, 2000). Ongeveer een kwart van de producten wordt afgewezen. In praktisch alle gevallen heeft de negatieve beoordeling vooral te maken met de kwaliteit van onderzoeksgegevens over effectiviteit, veiligheid en preklinische studies en pas daarna met de kwaliteit van het middel zelf. De bedenkingen liggen veelal op het gebied van de methodologie. Zo zijn er nogal eens onduidelijkheden over de opzet van de studie. Bijvoorbeeld komt het voor dat er een mismatch is gemaakt tussen de gekozen populatie voor het onderzoek en de populatie die uiteindelijk het geneesmiddel zal gaan gebruiken. Andere bedenkingen hadden betrekking op de grootte van het klinisch effect, mortaliteit, ernstige bijwerkingen en het gebrek aan interactiestudies in relatie tot veiligheid.
Sinds 1997 bestaat er een richtlijn voor onderzoek bij kinderen (CPMP,1997). De richtlijn geeft aan hoe onderzoek bij kinderen het beste opgezet kan worden.
Verwacht mag worden dat er in de toekomst meer zekerheid zal zijn dat kinderen bij het geneesmiddelenonderzoek betrokken zullen worden.
Momenteel krijgen autoriteiten het onderzoek pas onder ogen als het al is afgerond. In de toekomst moeten klinische studies vooraf aangemeld worden. Daardoor wordt het mogelijk om eerder te beoordelen of de juiste onderzoeksgroepen in het onderzoek zijn opgenomen. De FDA, de Amerikaanse beoordelingsautoriteit, past deze procedure al toe. Ook heeft de FDA voor geneesmiddelenonderzoek bij kinderen richtlijnen die de farmaceutische industrie stimuleren om daadwerkelijk onderzoek bij kinderen te doen. Nieuwe geneesmiddelen die ook voor kinderen geschikt kunnen zijn, mogen in de VS alleen toegelaten worden als diverse leeftijdscategorieën onderzocht zijn, waaronder kinderen. Daar staat tegenover dat de farmaceutische industrie een verlenging van de patentperiode van die medicijnen krijgt van een half jaar. In die patentperiode is de betreffende industrie de enige die het medicijn op de markt mag brengen. De verwachting is dat deze richtlijn ook in Europa tot stand zal komen (Schobben, 2001).
Of deze richtlijnen voor het opstellen van bijsluiterteksten voldoende garantie bieden voor het daadwerkelijk betrekken van ouderen en kinderen bij het geneesmiddelenonderzoek, is moeilijk te zeggen. Behalve het onderzoek van Wieringa (2001) zijn er geen (grootschalige) studies gedaan die aangeven in welke mate kinderen en ouderen vertegenwoordigd zijn in onderzoeksgroepen bij geneesmiddelenonderzoek. Met andere woorden, niet bekend is of voor wat betreft ouderen en kinderen de richtlijnen gevolgd worden.
In de Verenigde Staten is dat inmiddels voor de inclusie van mannen en vrouwen in geneesmiddelenonderzoek wel het geval. In 1994 is de richtlijn van de FDA voor het betrekken van zowel vrouwen en mannen in geneesmiddelenonderzoek opgesteld. Evelyn e.a. (2001) hebben gedurende vijf jaar de participatie van vrouwen in geneesmiddelenonderzoek bekeken. Ook is nagegaan of de bijsluiter van 185 nieuwe producten seksespecifieke informatie bevatte. De conclusie is dat vrouwen bijna evenveel participeren in klinische studies. De medicijnen die speciaal voor vrouwen (of mannen) zijn ontwikkeld, zijn daarbij buiten beschouwing gelaten. Geen van de producten beveelt een verschillende dosis aan voor respectievelijk mannen of vrouwen. Bij dit onderzoek moet opgemerkt worden dat vaak de precieze gegevens over de onderzoeksgroepen ontbraken. Voor Europa zijn dergelijke gegevens niet bekend. Wel bestaat de indruk, dat ook in Europa op dit moment meer vrouwen worden opgenomen in onderzoeksgroepen, dan een aantal jaren geleden.
Een manier om te bewerkstelligen dat ouderen en kinderen meer dan nu het geval is opgenomen worden in onderzoeksgroepen bij geneesmiddelenonderzoek, is het aanscherpen van de richtlijnen. De vraag is of het zinnig is de richtlijnen verplichtend te maken middels wetgeving.
Volgens één van de deskundigen zijn er drie redenen om dit niet bij wet te regelen: een inhoudelijke, een financiële en een politieke.
Bij het streven naar meer wettelijke regelingen op dit gebied moet rekening gehouden worden met het feit, dat er op Europees niveau een enorme (politieke) lobby nodig zal zijn die wettelijke regelingen tot stand te brengen.
Advertentieteksten en onderzoeksgegevens bevestigen dat kinderen en ouderen ondervertegenwoordigd zijn in onderzoeksgroepen met betrekking tot geneesmiddelenonderzoek. In Nederland is er momenteel aandacht voor kinderen en geneesmiddelenonderzoek. Expertisecentrum LEEFtijd is van mening dat er ook aandacht moet komen voor ouderen en geneesmiddelenonderzoek. Om deze redenen zijn de aanbevelingen met name gericht op ouderen. De aanbevelingen zijn niet gerangschikt naar prioriteit.
Het uitsluiten van ouderen en kinderen gebeurt door het hanteren van leeftijdsgrenzen bij het werven van proefpersonen. Bij ouderen is daarnaast de ondervertegenwoordiging toe te schrijven aan de selectieprocedure. Wanneer geselecteerd wordt op gezondheid blijkt dat de geselecteerde personen doorgaans jonger zijn dan de niet-geselecteerde personen. Het gevolg is dat ouderen ondervertegenwoordigd zijn in onderzoeksgroepen.
Een maatschappelijke realiteit is dat het aantal ouderen in onze maatschappij toeneemt en zij bovendien steeds ouder worden. Geconstateerd kan worden dat het geneesmiddelenonderzoek onvoldoende inspeelt op deze ontwikkeling.
Het gevolg is dat de resultaten van geneesmiddelenonderzoek niet zonder meer van toepassing zijn voor ouderen en kinderen: de generaliseerbaarheid van de resultaten is beperkt. Met name bij kinderen geeft dit problemen in de praktijk: er worden veel medicijnen voorgeschreven die niet specifiek op kinderen onderzocht zijn. Dit gegeven wordt in Nederland onderkend. Er worden op dit moment meer onderzoeken naar het effect en de schadelijkheid van medicijnen gedaan die door kinderen gebruikt (gaan) worden, dan in het verleden. Ook worden er bijscholingen voor artsen en apothekers over dit thema georganiseerd.
Het is niet bekend in welke mate geneesmiddelen aan ouderen worden voorgeschreven die niet specifiek op hen onderzocht zijn.
Het verdient aanbeveling dat ouderen naar gelang hun medicijngebruik betrokken worden in geneesmiddelenonderzoek. Dit geldt des te sterker nu het percentage ouderen in de samenleving stijgt. Meer onderzoek naar medicijngebruik door ouderen moet worden gedaan door:
Vervolgonderzoek dient in kaart te brengen welke leeftijdsgrenzen in geneesmiddelenonderzoek gehanteerd worden en welke onderbouwing daaraan ten grondslag ligt. Doel van het onderzoek is uit te zoeken in hoeverre deze criteria te rechtvaardigen zijn en of er alternatieve bruikbare criteria voorhanden zijn.
Gedurende de beoordelingsprocedure met betrekking tot geneesmiddelenonderzoek dient structureel aandacht te zijn voor de evenredigheid van leeftijd in onderzoeksgroep en uiteindelijke gebruikersgroep opdat het onterecht hanteren van leeftijdsgrenzen bij het samenstellen van onderzoeksgroepen wordt voorkomen. In deze is er een belangrijke rol weggelegd voor de medisch ethische toetsingscommissies. Zij moeten erop toezien dat de opzet van het onderzoek van dien aard is, dat relevante patiëntengroepen betrokken zijn in onderzoek.
Belangrijke redenen om ouderen en kinderen niet te betrekken in geneesmiddelenonderzoek zijn van methodologische en praktische aard.
Om die methodologische en praktische problemen te omzeilen is het voor onderzoekers aantrekkelijk om geen of slechts beperkt onderzoek te doen bij ouderen en kinderen.
Het verdient aanbeveling om door middel van aanvullend onderzoek methodologische en praktische problemen van geneesmiddelenonderzoek bij ouderen in kaart te brengen. Dit onderzoek dient mede gericht te zijn op het aandragen van oplossingen van die problemen.
Het niet of minder vaak betrekken van ouderen in onderzoek heeft te maken met (negatieve) beeldvorming. Er zijn aanwijzingen dat er vooroordelen bestaan over ouderen, die van invloed zijn op de selectie van proefpersonen voor geneesmiddelenonderzoek.
Het verdient aanbeveling om onderzoekers te wijzen op eigen beeldvorming over ouderen, die wellicht van invloed is op het doen van onderzoek. Indien er toch gekozen wordt voor het hanteren van leeftijdsgrenzen bij geneesmiddelenonderzoek dienen deze leeftijdsgrenzen onderbouwd te worden.
Dat geneesmiddelenonderzoek niet bij alle relevante leeftijdsgroepen gedaan wordt, heeft ook te maken met de financiële middelen die voor onderzoek beschikbaar zijn. Feit is dat het meer kost om meer proefpersonen te onderzoeken. De overheid laat het onderzoek grotendeels aan de markt over. Ook zijn er geen wettelijke bepalingen die verplichten dat onderzoek bij alle leeftijdsgroepen plaatsvindt. Het gevolg is, dat niet voor alle geneesmiddelen en voor alle leeftijdsgroepen duidelijk is wat precies de gevolgen zijn van het gebruik van geneesmiddelen. Met name ouderen en kinderen zijn daarvan de dupe.
Het verdient aanbeveling om objectief onderzoek te doen naar de medische effecten en bijeffecten van medicijngebruik in alle relevante leeftijdsgroepen. Om dat te realiseren is het noodzakelijk dat er aanvullend onderzoek wordt opgezet, ook indien dat niet direct ‘commercieel’ interessant is.
Op Europees niveau zijn richtlijnen geformuleerd, die gehanteerd dienen te worden bij het verkrijgen van de registratie van geneesmiddelen. Dat geldt zowel voor geneesmiddelenonderzoek onder kinderen als onder ouderen. Deze richtlijnen zijn echter niet bindend. Het gebeurt dan ook, dat er wel registratie verleend wordt, terwijl er geen onderzoek bij kinderen of bij ouderen is uitgevoerd. Voor kinderen is de Europese beoordelingsautoriteit, de EMEA, in navolging van de FDA in de Verenigde Staten de regelgeving aan het aanscherpen.
Ook voor ouderen zouden de richtlijnen voor de registratie van nieuwe geneesmiddelen aangescherpt moeten worden. De meest aangewezen instellingen om hierin het voortouw te nemen zijn de registratieautoriteiten.
Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen geeft aan dat er op dit moment geen of weinig draagvlak is om richtlijnen wettelijk vast te leggen. De vraag is gerechtvaardigd of het probleem zich in de praktijk niet voordoet of dat er geen gegevens bekend zijn, die aantonen in welke mate ouderen en kinderen ondervertegenwoordigd zijn en wat de gevolgen daarvan kunnen zijn.
Het verdient aanbeveling, om aanvullend onderzoek uit te voeren naar de wijze waarop de verschillende leeftijdsgroepen in geneesmiddelenonderzoek vertegenwoordigd zijn en hoe hierover gerapporteerd wordt. Wanneer hier uit blijkt dat ouderen in grote mate ondervertegenwoordigd zijn in onderzoeksgroepen, zal dit het draagvlak om dit probleem aan te pakken vergroten.
Het feit dat geneesmiddelen getest en geregistreerd zijn, wil niet per definitie zeggen dat die geneesmiddelen volkomen veilig zijn en dat er geen bijwerkingen meer kunnen optreden. Wanneer in de praktijk geneesmiddelen door grote groepen mensen gebruikt worden, kunnen er toch zeldzame of onverwachte bijwerkingen optreden. Dit kan zelfs gebeuren wanneer de onderzoeksgroep wel een goede afspiegeling vormt van de uiteindelijke gebruikersgroep. Het nog uitgebreider testen van geneesmiddelen kost echter extra tijd en geld waardoor het langer duurt voordat een geneesmiddel op de markt komt. Dit kan ondervangen worden door post-registratieonderzoek. Echter, wanneer bij registratie van een geneesmiddel het betreffende farmaceutisch bedrijf het verzoek krijgt om post-registratieonderzoek uit te voeren, is er geen zicht op of dit onderzoek in voldoende mate uitgevoerd wordt.
Het verdient aanbeveling om te komen tot striktere regelgeving en controle met betrekking tot post-registratieonderzoek. Bovendien moet de informatie die hieruit komt voor alle belanghebbenden transparant en beschikbaar zijn. Het internet kan hier wellicht goede diensten bewijzen.
Artsen schieten soms tekort met betrekking tot hun kennis en vaardigheden op het gebied van geneesmiddelen (Ufkes, 1996, Zembla, 2001).
Er is bijvoorbeeld weinig aandacht voor farmakinetiek (de wijze waarop het lichaam reageert op geneesmiddelen) en de gerontofarmacologie: de behandeling van de oudere mens met geneesmiddelen.
Binnen de studie geneeskunde dient meer aandacht te komen voor de werking van geneesmiddelen en voor medicijngebruik bij ouderen en kinderen. Daarnaast zou er meer bijscholing voor artsen en apothekers moeten plaatsvinden over geneesmiddelen en ouderen. Deze scholing dient bij voorkeur onafhankelijk (gefinancierd) te zijn.
Ouderen hebben net als iedereen recht op voldoende kennis over de geneesmiddelen die zij voorgeschreven krijgen. Kennis over de werkzaamheid, de veiligheid en de toepasbaarheid van die geneesmiddelen. Dit vereist dat die geneesmiddelen ook goed onderzocht en getest zijn voor ouderen. Zij hebben er direct belang bij dat zij vertegenwoordigd zijn in geneesmiddelenonderzoek.
Ouderen zijn, net als iedereen, in belangrijke mate zelf verantwoordelijk voor hun gezondheid. Dat betekent dat ouderen gestimuleerd moeten worden om die eigen verantwoordelijkheid vorm te geven en op te komen voor de eigen belangen. Voor een meer collectieve belangenbehartiging met betrekking tot bijvoorbeeld medicijngebruik en geneesmiddelenonderzoek, dienen consumenten- en patiëntenorganisaties zich in te zetten. Om dat effectief te doen, verdient het aanbeveling dat zij de krachten bundelen en effectief samenwerken.
Dat op basis van leeftijd proefpersonen al dan niet geïncludeerd worden in geneesmiddelenonderzoek lijdt geen twijfel. Echter, de werkelijke reden hiertoe heeft niet direct maar indirect met leeftijd te maken. Meestal gaat het om de gezondheidstoestand van een persoon. De gezondheidstoestand heeft wel een indirecte relatie met leeftijd, in die zin dat de kans dat iemand ziek is hoger is naarmate hij of zij ouder is. Op individueel niveau zegt leeftijd niets over de gezondheid van een persoon. Leeftijd in geneesmiddelenonderzoek is een indexvariabele en geen verklarende variabele. Personen met een ‘afwijkende’ (ten opzichte van ‘normaal’) en/of ‘complexe’ gezondheidstoestand worden niet of in mindere mate onderzocht. En die afwijkende en complexe gezondheidstoestand zien we relatief vaker bij ouderen dan bij jongeren. En dus worden ouderen vaker uitgesloten van deelname aan onderzoek.
De leeftijdsgrenzen zijn voor verschillende onderzoeken anders. Voor het ene onderzoek worden proefpersonen van 18 tot 45 jaar gevraagd, voor een ander onderzoek is dat tot 55 of 65 jaar. Deze harde grenzen zijn willekeurig gekozen omdat er geen goede reden kan worden gegeven waarom het nu precies 45 jaar moet zijn en bijvoorbeeld geen 47 jaar.
Er zijn weinig voorbeelden te vinden die een verband aantonen tussen bijwerkingen en leeftijd. Wel zijn er voorbeelden van medicijnen die uit de markt gehaald zijn vanwege ernstige bijwerkingen. Heel vaak treden de bijwerkingen op bij personen die ook andere ziekten hebben en/of ook andere medicijnen gebruiken. Het ligt voor de hand dat dit vaker ouderen treft.
Er zijn geluiden dat het beter gaat. Een aantal malen is naar voren gekomen dat ouderen steeds vaker wel betrokken worden in onderzoek. Te betwijfelen valt of een evenredige inclusie naar leeftijd vanzelf in voldoende mate optreedt. Zeker gezien de steeds weer opduikende berichten omtrent de betrouwbaarheid van onderzoek. Ook het overlaten van geneesmiddelenonderzoek aan de markt leidt er niet toe dat de inclusie van ouderen en kinderen in geneesmiddelenonderzoek gewaarborgd wordt. Ouderen en kinderen zijn in deze kwetsbare groepen die recht hebben op onderzoek.
Er zijn meer gegevens nodig die het verband met leeftijd aantonen. Daarom hebben aanbeveling 2 en 7 de hoogste prioriteit:
Expertisecentrum LEEFtijd zal hiertoe een projectvoorstel schrijven. Een mogelijk vervolg hierop vormt aanbeveling 4: het in kaart brengen van methodologische problemen en oplossingen.
Aanbeveling 5, beeldvorming onder de aandacht brengen van onderzoekers, kan (onder andere) ondergebracht worden in een van de activiteiten die Expertisecentrum LEEFtijd voor 2002 op het programma heeft staan. Het gebruik van leeftijd in onderzoek zal vanuit verschillende gezichtspunten worden geanalyseerd.
De overige aanbevelingen zijn gericht op vrijwel alle actoren: onderzoekers, de farmaceutische industrie, de EMEA, het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, medisch ethische toetsingscommissie, de overheid, studie geneesmiddelen, artsenorganisaties en patiënten- en consumenten-organisaties.
Expertisecentrum LEEFtijd zal deze actoren op de hoogte stellen van de bevindingen.
Voor meer informatie over dit onderwerp kunt u ook terecht op de website van de Stichting Lareb.